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Innovadora terapia para las enfermedades hepáticas

Innovadora terapia para las enfermedades hepáticas

Utilizando virus desactivados en laboratorio, se corrigen las mutaciones genéticas que dan origen a la enfermedad de Wilson. Los primeros ensayos clínicos en pacientes podrían comenzar en 2018

redacción

Domingo, 21 de mayo 2017, 15:46

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Un innovador tratamiento que utiliza virus modificados en laboratorio, para que pierdan su capacidad de causar enfermedad pero mantengan su habilidad para penetrar en las células, podría servir para curar enfermedades raras del hígado que tengan origen genético. Es la terapia génica que ahora el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra está aplicando para tratar la enfermedad de Wilson, que provoca que el cobre del organismo se acumule en el hígado y otros tejidos produciendo daño hepático y neurológico y pudiendo causar la muerte. La enfermedad de Wilson es causada por la mutación del gen ATP7B y afecta a una de cada 30.000 personas en el mundo.

La terapia génica consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas generalmente mediante vehículos o vectores, y ha logrado, en este caso, exitosos resultados en ratones con un estado avanzado de la enfermedad. «Nuestra estrategia va al origen de la enfermedad e intenta corregirla», asegura la doctora Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia Génica del CIMA. «Aplicamos una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta 7 años, que es hasta ahora el tiempo de seguimiento de un paciente tratado con terapia génica dirigida al hígado».

Estos resultados aportan esperanza para tratar con éxito otras enfermedades raras genéticas que afecten al hígado. «La investigación se ha centrado en la enfermedad de Wilson porque es la primera de la que tenemos datos satisfactorios y las posibilidades de beneficiar a pacientes son más inmediatas», explica la doctora González Aseguinozala. «No obstante, el potencial de esta estrategia terapéutica abre las puertas a otros tratamientos por terapia génica, ya que cambiando el gen defectuoso, podríamos abordar corregir enfermedades con una causa similar».

Para ello, el equipo de científicos ha desarrollado el vector viral VTX801, que corrige un estado avanzado de la enfermedad de Wilson en ratones, gracias a la participación de Massachusetts Eye and Ear (MEE). Este hospital está asociado a la Universidad de Harvard, y aportó una avanzada cápside viral (Anc80), envoltura del material genético del virus modificado. Además el CIMA, a través de su Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), ha alcanzado un acuerdo con la compañía biotecnológica Vivet Therapeutics (Vivet), y captado 37,5 millones de euros en la primera ronda de financiación de un consorcio de inversores que incluyen a Novartis Venture Fund, Columbus Venture Partners, Roche Venture Fund, HealthCap, Kurma Partners e Ysios Capital.

«El acuerdo con Vivet nos han permitido optimizar el vector VTX801 y su sistema de producción para poder obtenerlo en grandes cantidades en grado clínico», puntualiza la doctora González Aseguinozala. Una vez que los investigadores del CIMA comprueben la seguridad y eficacia del nuevo fármaco, Vivet comenzará los primeros ensayos clínicos con VTX801, probablemente a finales de 2018.

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